融资丨「Carbon Biosciences」获3800万美元A轮融资,Agent Capital 领投

该公司将计划利用A轮融资来推进先导囊性纤维化研发管线。

创业邦获悉,Carbon Biosciences近日宣布完成 3800万美元 A 轮融资,由 Agent Capital 领投,Longwood Fund、Astellas Venture Management LLC、the Cystic Fibrosis Foundation、Solasta Ventures、东京大学创新平台(UTokyoIPC)和 Camford Capital 跟投。该公司将计划利用A轮融资来推进先导囊性纤维化研发管线。

Carbon Biosciences 由 Longwood Fund和基因治疗先驱John F. Engelhardt博士和 Robert M. Kotin博士于2021年创立,是开发新型细小病毒衍生基因疗法的生物技术公司。Carbon Biosciences正在研发一种新型细小病毒载体,该载体具有体内组织特异性、更高的装载容量和最低的自然中和免疫。

囊性纤维化是由 CFTR 基因突变引起的遗传性疾病,并常以染色体隐性遗传方式遗传。它会导致粘液积聚并堵塞身体的某些器官,特别是在肺和胰腺中。随着时间的推移,粘液积聚并引发感染会导致永久性肺损伤,包括在肺部形成疤痕组织(纤维化)和囊肿。粘液还会阻塞消化道和胰腺,导致消化问题。

Vertex研发了对囊性纤维化的最新治疗药物 Trikafta,与Vertex 的其他药物一样,它可以提高患有该疾病的人体内有缺陷的蛋白质的活性。这种药物已迅速成为一种首选治疗方法,巩固了Vertex 的主导市场地位。

其他公司试图创造出可以与 Vertex的药物相媲美的治疗方法,但迄今为止都未能实现。但是即使是Trikafta也不是绝对完美的,该药并不适用于少部分患者,这为其他公司提供了研发空间。Carbon就是其中之一,目前正在研发一种非传统的基因治疗方法。

基因疗法通常依靠腺相关病毒(AAV)将遗传物质运输到人体细胞中。然而,AAV 有局限性,并非所有类型的AAV在肝脏或眼睛等器官之外都能正常工作。Carbon认为细小病毒可以携带更多的基因,能够到达一些AVV不能到的组织并且还能被多次使用。

Carbon 的主要基因治疗候选药物 CGT-001,在囊性纤维化模型中该药物能够靶向肺组织,传递的完整CFTR基因和合适的启动子,证明了上呼吸道组织嗜性和可重复给药。

“Carbon 的新型载体解决了AAV和非病毒疗法的关键问题,”Roy J. Carver 分子学主席 John F. Engelhardt 博士表示,“初步的临床前数据研究表明,我们的主要临床候选药物具有广泛的适用性,并且有可能对患者重新给药。”Carbon 可以通过来自细小病毒家族的新型载体,向特定人体组织提供有效载体来解决这个问题。

Carbon技术是源自爱荷华大学囊性纤维化基因治疗中心主任 John Engelhardt 和马萨诸塞大学陈医学院微生物学和生理系统教授 Robert Kotin 的研究成果。

来源:创业邦

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