基因组编写初创公司 Replay 获得比尔盖茨 150 万美元的资助,用于其免疫沉默技术,为疾病带来“大 DNA”治疗

基因组编写初创公司 Replay 获得比尔盖茨 150 万美元的资助,用于其免疫沉默技术,为疾病带来“大 DNA”治疗

根据美国国立卫生研究院 (NIH) 的数据,十分之一的美国人患有罕见病。该机构发现,大约有 7,000 种罕见病影响着 25 至 3000 万美国人。这就是为什么总部位于圣地亚哥的基因组编写技术初创公司 Replay 的使命是将“大 DNA”疗法用于影响皮肤、眼睛、大脑和肌肉的疾病。

人体由近 40 万亿个细胞和大约 200 种不同的细胞类型组成。与这些细胞一样大,Replay 团队正在开发一种称为 uCell™ 的免疫沉默技术,以编写和使用其“大 DNA”来靶向疾病,包括实体瘤和多基因疾病。

今天,Replay 宣布已收到比尔及梅琳达盖茨基金会提供的 156 万美元赠款,用于加速 uCell ™的开发,这是一种专有的低免疫原性技术平台。

在 Replay 于 2022 年 7 月筹集了 5500 万美元的种子融资后仅五个月,该融资得到了包括 KKR、OMX Ventures、ARTIS Ventures 和 Lansdowne Partners 在内的国际投资者财团的支持。

新的赠款将使公司能够以可靠、可扩展和具有成本效益的方式开发通用的现成平台,并扩大细胞疗法的实用性和可及性,包括再生医学应用。

Replay 由执行董事长、总裁兼联合创始人 Adrian Woolfson 领导,Adrian Woolfson 曾任辉瑞公司和基因组医学生物技术公司 Sangamo Therapeutics 的前研发主管。 Woolfson 还曾在 Big Pharmas Bristol Myers Squibb 和 BMS 担任领导职务。

伍尔夫森在评论这笔赠款时说:“低免疫原性技术是细胞疗法的‘圣杯’,从比尔和梅琳达·盖茨基金会获得的非稀释资金将有助于加速我们 uCell™ 技术的开发。

使用我们的高负载 synHSV™ 平台重新编程免疫原性低的 iPSC 的能力将开启一系列差异化的机会。与 synHSV™ 的情况一样,鉴于该领域的大量机会,我们计划通过不同的专注于治疗领域的产品公司来推进我们的 uCell™ 技术。”

Replay 的 uCell ™平台是一种现成的、基因组重写的低免疫原性技术,允许同种异体供体来源的原代细胞和 iPSC(诱导多能干细胞)免疫沉默。该技术有望大幅降低细胞疗法的商品成本,提高产品数量和一致性,实现广泛的基因组工程,并且在癌细胞疗法的情况下,实现更深入的临床反应并降低复发率。

uCell™ 预计将构成适用于多个治疗领域(包括癌症和传染病)的几种现成的 iPSC 衍生免疫细胞疗法的基础。该技术与发达国家和发展中国家都相关,预期降低的商品成本会提高获取的公平性。

它有望解决细胞疗法的许多关键挑战,包括可扩展性、引入广泛基因组修饰的能力以及降低商品成本的需求。我们非常感谢基金会和我们的投资者支持 Replay 对基因组医学未来的愿景,其中包括专注于开发工业化和农村社区都可以使用的高影响力和负担得起的细胞疗法。”

Replay 首席执行官兼联合创始人 Lachlan MacKinnon 补充说:“Replay 的低免疫原性技术是合成生物学、计算设计和蛋白质工程与 iPS 细胞技术融合的结果。

它将使公司能够以可靠、可扩展和具有成本效益的方式开发通用的现成平台,并扩大细胞疗法的实用性和可及性,包括再生医学应用。使用我们的高负载 synHSV™ 平台重新编程免疫原性低的 iPSC 的能力将开启一系列差异化的机会。与 synHSV™ 的情况一样,鉴于该领域的大量机会,我们计划通过不同的专注于治疗领域的产品公司来推进我们的 uCell™ 技术。”

uCELL™ 的共同发明人、牛津大学威廉邓恩爵士病理学院病理学名誉教授 Herman Waldmann 教授说:“作为一名医师科学家,看到 Replay 推进 uCell™ 平台是令人鼓舞的,它有可能克服细胞疗法目前的许多局限性。通过使 iPSC 免疫沉默以生成具有实用性的通用细胞作为细胞疗法的可再生来源,uCell™ 有可能将这种重要治疗方式的益处带给世界各地的患者。”
结束

Replay 旨在通过编写和传递大 DNA 来重新编程生物学,从而定义基因组医学的未来。该公司已经组装了一个颠覆性平台技术工具包——包括一个高负载能力的 HSV 平台、一个低免疫原性平台和一个基因组编写平台——以解决目前限制临床进展和阻止基因组医学充分发挥其潜力的科学挑战。

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