什么时候能治愈自闭症?

好莱坞的一个问题是,除了很多人靠假装不是自己来谋生之外,它塑造了人们看待世界的方式。当一部电影以一个大多数人不太了解的话题为特色出现时,突然间,这就成为人们关于这个话题的唯一信息来源。

以 1988 年的电影《雨人》为例,这是一部有着 30 多年历史的经典电影。如果你告诉别人你的儿子患有自闭症,他们可能会问你他是否有特别的“快速计算牙签数目的能力”,或者你是否曾带他去澳门赌场玩21点游戏。事实上,“目前世界上只有不到100位著名的天才学者能够达到这一智商水平。”这是根据一篇题为《学者症候群:一种不寻常的状况》的优秀学术论文得出的结论。只有50%的高智商的学者是自闭症,而其余的则是另外的状况。

当谈到标准孤独症时,更多的人会患上这种疾病,而这种疾病常常阻碍他们过正常的生活。大约59个儿童中有1个被诊断患有自闭症谱系障碍,男孩患病的可能性是女孩的4倍。疾病预防控制中心下表显示,患病率似乎随着时间的推移而增加:

什么时候能治愈自闭症?
自闭症患病率不断增长 – 来源:疾病预防控制中心CDC

《今日心理学》(Psychology Today)发表了一篇文章,试图解释这种令人震惊的增长趋势。和我们之前讨论过的其他无法治愈的疾病类似,比如多发性硬化症,科学家不知道是什么导致了自闭症。处理任何问题的一个巨大障碍是不知道问题的根源。我们正在治疗这些症状,这意味着每个人对不同的治疗可能会有不同的反应。更糟糕的是,这是一种“谱系障碍”,顾名思义,意思是每个人都有不同程度的严重程度。和大多数美国人一样,我们面临的第一个问题是,我们可以通过服用什么药片来解决这个问题?

自闭症药物

在药物治疗自闭症方面有更多的坏消息,因为根据斯坦福大学教授安东尼奥·哈丹的说法,“制药公司对开发一种没有太多市场份额的药物不感兴趣。”我们从Spectrum于2010年发表的一篇文章中得到了这一陈述,同一出版物去年夏天发表了一些更为乐观的消息,谈论了一项名为“自闭症创新医学研究 –  2-Trials”的资助,其中包括14个国家的48个合作伙伴。正致力于开发能够以不同方式针对每个人的精准医学,类似于我们最终将如何研发“治愈癌症”。据说这是迄今为止自闭症研究中最大的项目。与此同时,有一些药物可以治疗自闭症,也有一些正在研发中。读者可以看看 2015 年的论文,题目是《自闭症谱系障碍的药物疗法:综述》,它详细讨论了正在开发的疗法,或者读者也可以阅读并了解一些相关的疗法。

FDA 批准的自闭症药物

到目前为止,药物治疗主要涉及抗精神病药物的使用,抗精神病药物主要用于精神分裂症和双相情感障碍。两种药物——利培酮阿立哌唑——已经被FDA批准用于治疗与自闭症相关的易怒症状,但是目前还没有FDA批准的药物用于治疗自闭症的核心症状,如社交障碍。让我们来看看正在开发中的一些药物。

罗氏公司的 Balovaptan

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由制药巨头罗氏 (Roche) 开发的一种名为 Balovaptan 的药物有潜力成为首个帮助自闭症谱系障碍患者改善核心社会交往和交流的药物疗法。FDA 授予该药物“突破性疗法认定”,目前该药物正处于 II 期临床试验阶段。(如果一种药物被指定为突破性治疗,FDA将加快这种药物的开发和审查。)如果你有兴趣参加这项研究,有一个网站叫aV1ation study,告诉你怎么做。

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aV1ation 研究 – 来源:罗氏

请注意,这项研究只对美国居民开放。

Curemark 和 CM-AT

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New Yawk创业公司Curemark成立于2004年,已经获得了超过6100万美元的资金,用于开发治疗神经系统疾病的新疗法。他们的产品线包括候选的主要药物CM-AT,该药已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的“快速通道”称号。该药物目前正处于3-8岁儿童的III期临床试验阶段,已完成注册,被称为Blum研究。

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Blum 研究 – 来源:Curemark

许多自闭症儿童表现出蛋白质消化不良,这可能在自我限制饮食中表现出来,也可能不表现出来。根据Spectrum的另一篇资料性文章,介绍了该药物如何解决这个问题:

据该公司的科研人员称,这种药物背后的理念是:氨基酸是大脑中化学信使的组成部分,而自闭症儿童可能缺乏这种化学信使。通过释放必需的氨基酸,CM-AT可以恢复儿童大脑中这些化学物质的必要水平。

Autism Therapeutics 和 AT001

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伦敦英国创业公司Autism Therapeutics成立于2010年,已经融到了一笔未公开的资金来开发ATOO1,这是一种处于治疗自闭症核心症状的最后阶段的药物。唯一的问题是,自2012年以来,他们并没有提供任何关于研制情况的更新信息。  

Yamo Pharmaceuticals 和 L1-79

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关于 Yamo Pharmaceuticals 的了解并不多,这家公司在 Crunchbase 中甚至连个人资料都没有。他们是一家小的临床阶段的制药公司,开发了L1-79,一种口服治疗,似乎可以影响自闭症的核心症状,包括社交和交流。去年5月,他们还获得了FDA的“快速通道”称号,目前正在FDA监督下准备一项250名患者的2b期研究,该研究计划于2019年初开始治疗患者。这项技术“将广泛的现有医学研究整合成一个比以前更统一的自闭症理论。”

Seaside Therapeutics 和 Fragile X

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成立于 2005 年的马萨诸塞州初创公司 Seaside Therapeutics 已经获得了 3000 万美元的资金,用于开发药物治疗,以纠正或改善自闭症和脆性 X 综合征的病程。(脆性 X 综合征是一种遗传性疾病,会导致一系列发育问题,包括学习障碍和认知障碍。)以下是他们的药物产品:

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Seaside Therapeutics 产品线 – 来源:Seaside Therapeutics

虽然社会上大多数人都耐心地等待这类药物获得批准,但许多家长却不想等待,并求助于互联网。

自闭症与谷歌医生

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很难理解,对于那些知道自己的孩子被诊断出患有无法治愈的疾病的父母来说,这有多么痛苦。不可避免的是,家长们会立即开始自己的研究,找出可以做些什么来帮助他们的孩子,围绕这个话题已经形成了一个完整的在线社区。你能想到的每一种家庭疗法都将被讨论,虽然有些人声称在一个例子中“治愈了自闭症”,但对一些人有效的方法并不总是对另一些人有效。问谷歌医生是否有治愈自闭症的方法没有坏处,只要现实一点,你将会得到你想要的答案。社区需要关注的是寻找自闭症的原因,也许可以采取一种涉及遗传学和机器学习算法的方法。

其他自闭症创业公司

虽然这篇文章专注于药物治疗,但也确实有一些值得注意的自闭症相关初创公司。犹他州的一家名为 Lineagen 的公司为自闭症谱系障碍儿童提供基因检测服务。还有一家名为 Cognoa 的初创公司,它利用人工智能诊断自闭症。最后,一家名为 Aperiomics 的公司认为也许答案就在于识别导致自闭症的病原体,他们正在努力探索这个问题。

大部分创业公司都在利用应用程序帮助治疗自闭症。本文着重关注已经开始FDA审批程序的针对自闭症的新药,或者任何着眼于自闭症的基因根源或者我们如何使用个性化药物治疗患者的创业公司。 

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