中国基因编辑治疗致女童死亡，调查揭示隐瞒真相

据《科学》与Retraction Watch周三发布的调查报道，中国一名6岁女童在接受全球首例脑部基因编辑治疗后死亡，而这一死亡事件从未被公开报道。

化名为“梅”的女童于2025年3月24日在上海交通大学医学院附属新华医院接受了这项实验性治疗。治疗过程将数万亿个病毒载体注入其脊髓液中，这些病毒携带一种碱基编辑器，旨在修正导致她大脑发育异常的基因缺陷。治疗后一周内，梅出现发热和肾脏损伤迹象，随后死亡。一份医院报告将免疫反应对病毒载体的攻击列为最可能的死因。

家庭的昂贵赌注

梅的父母自费资助了该疗法的开发，通过非正式安排筹集了超过80万美元。父亲后来表示这些安排令人担忧。家人称，研究人员告知他们风险极小，于是他们选择了继续。梅去世后，一名研究人员退还了父母支付的10万多美元。

现在，梅的父母正在寻求问责，并表示“不知道许多安排如此不同寻常或危险”。几位审阅过此案的基因治疗和生物伦理学专家质疑家人是否被充分告知风险。一位专家告诉《科学》：“这项试验根本就不应该进行。”

《自然》论文的疑问

梅去世近一年后，该研究团队在《自然》上发表论文，展示了该疗法在动物模型上的有效性证据。早期草稿曾提及该家庭的基因状况和他们的资金支持，但最终版本删除了这些细节。父母曾要求团队在发表前撤回论文，后来向《自然》发送了抗议信，提及女儿死亡和他们资助研究的事实。《自然》回应称，伦理考量“不在我们的数据完整性审查范围之内”。

《自然》告诉《科学》，在论文审稿过程中，他们不知道梅的死亡，也不知道医院因监管不力而受到的处罚。

中国监管体系面临审视

这起事件让人想起2018年贺建奎的丑闻——他因秘密编辑人类胚胎基因而入狱。此后中国收紧了监管，但为了在基因治疗领域与美国竞争，又改革体系以加速人类疗法研究。

肯特大学研究中国科学机构保密问题的社会学家张珏表示，梅的死亡及随后的沉默表明“还有大量工作要做”。斯坦福大学生物伦理学家汉克·格里利警告说，这类研究应在适当保障下继续：“希望——无论是为了你的孩子、你的研究还是你的公司——太容易让人盲目了。”