艾伦研究所启动4亿美元脑健康计划

艾伦研究所（Allen Institute）本周二宣布启动“脑健康加速器”（Brain Health Accelerator），这是一项为期14年的全球研究计划，总投资额4亿美元，旨在绘制神经退行性疾病的细胞根源，并开发靶向基因疗法。这家总部位于西雅图的非营利机构计划在五年内推进至人体临床试验。

前所未有的规模

该计划汇集了28家合作机构，涵盖学术界、产业界、非营利组织和技术合作伙伴。艾伦研究所自身承诺投入2亿美元，贝佐斯家族和AWS、美国国立卫生研究院（NIH）等各提供1亿美元。

“脑健康加速器是一项大胆而激动人心的全球研究计划，旨在加速我们对最紧迫脑部疾病的理解并开发疗法，”艾伦研究所总裁兼CEO鲁伊·科斯塔（Rui Costa）表示，“它建立在艾伦研究所20年的基础研究发现之上。”

该项目将利用单细胞基因组学、空间转录组学和AI驱动分析，研究来自数千名捐赠者（包括健康者和患病者）的死后脑组织。研究将首先聚焦阿尔茨海默病、帕金森病、路易体痴呆、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症（ALS），未来可能扩展至癫痫、脑肿瘤和神经精神疾病。

从脑图谱到疗法

该加速器建立在艾伦研究所的“西雅图阿尔茨海默病脑细胞图谱”之上，该图谱已识别出在疾病典型蛋白沉积出现之前受损的细胞类型和神经回路。领导该计划的神经科学家埃德·莱因（Ed Lein）表示，这种方法提供了新范式：针对脆弱的细胞和回路而非广义的蛋白质，他认为这将带来“更有效、副作用更少的精准基因疗法”。

该计划还将创建非人灵长类动物脑图谱，以识别人类与模型物种之间对齐的细胞类型，从而降低开发针对特定细胞类型基因疗法的风险。

为什么现在

美国NIH“BRAIN计划”主任约翰·恩盖（John Ngai）表示，该领域正达到“一个转折点，研究人员有潜力靶向大脑中几乎任何细胞类型”。专注于亨廷顿病的CHDI基金会首席医学官克里斯蒂娜·桑帕约（Cristina Sampaio）指出，最大的挑战将是获取捐献者大脑样本，同时配备详细的临床记录，并培训机构保存组织以进行高级分子分析。

迈克·贝佐斯（Mike Bezos）家族为此计划捐赠了1亿美元，他称脑疾病是“我们这个时代最重大的健康挑战之一”，并表示该计划“旨在生成并共享基础性知识，以帮助科学家寻求新答案，并最终找到护理和潜在治愈的新方法”。