BrainXell帕金森病新突破：个性化干细胞疗法点燃希望

BrainXell 在神经科学年会上展示帕金森病疗法数据

BrainXell 公司于上周五宣布，其实验性帕金森病疗法BXT-110的相关数据将在圣地亚哥举行的神经科学学会年会上发布，该会议将持续至11月19日。本次海报展示环节将揭示临床前研究的积极成果，数据显示在啮齿动物模型中，移植细胞的存活率超过60%，并且在12周内观察到了行为恢复。

这种自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法为帕金森病提供了一种个性化的治疗方案。其细胞来源于患者自身的组织，旨在有效避免免疫抑制反应。BrainXell的体内（in vivo）数据显示，超过75%的细胞表达了关键标志物FOXA2+/OTX2+，同时在体外（in vitro）有超过60%的细胞成功分化为TH+神经元。

不断增长的需求推动细胞疗法研究

此次数据发布正值全球帕金森病病例预计将大幅增长之际。根据《英国医学杂志》（The BMJ）3月份发表的研究报告，到2050年，全球帕金森病患者人数预计将达到2520万，比2021年增加112%。这种疾病的根本原因是大脑中脑部位多巴胺能神经元的丧失，这些神经元负责产生多巴胺，而多巴胺是控制运动的关键神经递质。

BrainXell的创始人兼首席科学顾问（兼威斯康星大学麦迪逊分校干细胞神经科学先驱）张素春博士指出，公司“正站在生物技术行业的前沿，致力于开发新颖的细胞平台，以推动生物医学发现和药物开发”。BrainXell公司于2015年与威斯康星大学麦迪逊分校的“从发现到产品”（Discovery to Product）项目合作成立。

更广阔的细胞疗法前景

目前，多家公司正积极推进类似的治疗方法。拜耳旗下的BlueRock Therapeutics公司于去年10月公布了其bemdaneprocel疗法I期临床试验的积极36个月结果，目前正在招募参与者进行III期临床试验。Aspen Neuroscience公司也在去年11月报告了早期临床数据，显示接受自体iPSC衍生神经元的帕金森病患者在运动功能方面有所改善。

此外，今年4月，《自然》（Nature）杂志发表了I/II期临床试验结果，表明异基因iPSC衍生的多巴胺能祖细胞在患者体内成功存活，并产生了多巴胺，且未形成肿瘤。加州大学欧文分校帕金森病专家Claire Henchcliffe博士评论道：“重建因疾病而受损的大脑网络这一概念令人振奋。”

值得一提的是，BrainXell在此次会议上还将展示更多前沿数据，包括一个3D神经血管微流体血脑屏障模型、加速少突胶质细胞祖细胞培养方案，以及整合了神经元、星形胶质细胞和小胶质细胞的多谱系神经球。会议期间，与会者可前往BrainXell公司展位728，与他们的科学团队进行深入交流。