Telix 脑癌成像药物重返 FDA 审批

Telix 制药公司于 2026 年 3 月 16 日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交 TLX101-Px（品牌名 Pixclara）的新药申请。这是一种在研 PET 成像剂，旨在帮助区分成人和儿童患者的复发性或进展性胶质瘤与治疗相关变化。此次重新提交是在 FDA 于 2025 年 4 月发出完全答复函之后进行的，该函要求在药物获批前提供额外的确证性临床证据。

如获批准，TLX101-Px 将成为美国首个商业化供应的、获 FDA 批准用于脑癌成像的靶向氨基酸 PET 显像剂，填补 Telix 和患者权益倡导者所描述的当前标准治疗中的关键空白。

重返 FDA 审批之路漫漫

Telix 最初于 2024 年 8 月提交了新药申请（NDA），FDA 在当年 10 月接受了该申请并授予优先审评资格，将 PDUFA 目标日期定为 2025 年 4 月 26 日。然而，该机构最终发出了完全回应函（CRL），表示无法批准当前形式的申请，但未提出任何安全性方面的担忧。

随后，该公司向 FDA 申请了 A 类会议，并于 2025 年 9 月就重新提交路径达成一致，该路径将依赖于对现有临床数据进行额外的验证性分析，而非开展新的试验。Telix 表示，公司相信这些补充数据和统计分析，结合原始提交材料，足以解决完全回应函中提出的问题。

Telix 首席医疗官 David N. Cade 博士在重新提交的公告中表示：“我们的重新提交得到了广泛而有力的数据集支持——对于罕见病适应症而言尤其如此。我们感谢全球临床合作伙伴，他们与我们一样致力于确保美国患者能够从这一重要的患者管理工具中获益。”Telix 官网

填补成像技术的空白

TLX101-Px，又称氟乙酪氨酸 F 18 或 18F-FET，靶向膜转运蛋白 LAT1 和 LAT2，这两种蛋白在胶质瘤细胞中过度表达。尽管 FET PET 成像已被国际临床实践指南推荐用于胶质瘤管理，但美国 FDA 尚未批准此类药物在美国使用。

传统 MRI 成像在区分真性肿瘤进展与假性进展（即治疗引起的变化，可能模拟癌症复发）时往往无法得出明确结论，从而延误了对时间敏感的临床决策。胶质母细胞瘤是胶质瘤中最具侵袭性的类型，几乎所有患者都会复发，从诊断开始的中位生存期为 12 至 15 个月，美国每年约有 22,000 例新发病例。

更广泛的管线布局

除了诊断作用外，TLX101-Px 还被开发为 TLX101-Tx 的伴随诊断工具。TLX101-Tx 是 Telix 公司正在研发的靶向 LAT1 的胶质母细胞瘤疗法，目前正处于关键性 IPAX-BrIGHT 研究阶段。该公司还于 2026 年 2 月提交了 TLX101-Px 的欧洲上市许可申请。

Head for the Cure 基金会执行董事 Maggie Haynes 在随重新提交申请发布的声明中表示：“我们希望能够获得加速审评，让这一重要且经过验证的影像学选择能够尽快惠及急需它的患者。”PR Newswire

FDA 将在接受重新提交的申请后指定新的 PDUFA 目标日期，该机构此前已表示，鉴于未满足的医疗需求，加速审评的可能性很大。Telix 官网