帕金森治疗新突破：BrainXell iPSC细胞疗法前景可期

BrainXell在会议上展示帕金森疗法数据

BrainXell 公司于周五宣布，其实验性帕金森病疗法 BXT-110 的相关数据将在圣地亚哥举行的神经科学学会年会上公布，此次会议将持续至 11 月 19 日。海报展示环节将详细介绍该疗法在啮齿动物模型中取得的临床前结果，数据显示移植细胞的存活率超过 60%，并在 12 周内实现了行为恢复。

这项自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的疗法，代表了一种个性化治疗帕金森病的新途径。由于细胞来源于患者自身组织，因此有效避免了免疫抑制的风险。BrainXell 的体内研究数据显示，超过 75% 的细胞表达了关键标记物 FOXA2+/OTX2+，并且在体外有超过 60% 的细胞分化成了 TH+ 神经元。

日益增长的需求推动细胞疗法研究

这些研究进展正值全球帕金森病患者数量预计大幅增长之际。根据《英国医学杂志》（The BMJ）3 月份发布的研究显示，到 2050 年，全球帕金森病病例预计将达到 2520 万人，比 2021 年增加 112%。帕金森病主要由于中脑中产生多巴胺的神经元（多巴胺能神经元）丧失所致，而多巴胺是控制运动不可或缺的神经递质。

BrainXell 的创始人兼顾问首席科学官张素春博士，作为威斯康星大学麦迪逊分校的干细胞神经科学先驱，表示该公司“正处于生物技术行业的前沿，致力于设计新颖的细胞平台，以推动生物医学发现和药物开发”。BrainXell 于 2015 年在威斯康星大学麦迪逊分校的“从发现到产品”（Discovery to Product）项目的合作下成立。

更广阔的细胞疗法前景

目前，多家公司也在推进类似的治疗方案。拜耳（Bayer）的子公司 BlueRock Therapeutics 在 10 月份公布了其 bemdaneprocel 疗法 I 期临床试验的积极 36 个月结果，目前正在招募参与者进行 III 期临床试验。Aspen Neuroscience 也在 11 月份报告了早期临床数据，显示接受自体 iPSC 衍生神经元移植的帕金森病患者在运动功能方面有所改善。

此外，今年 4 月，《自然》（Nature）杂志上发表的 I/II 期临床试验结果显示，异体 iPSC 衍生的多巴胺能祖细胞在患者体内成功存活，并能产生多巴胺，且未形成肿瘤。加州大学欧文分校帕金森病专家 Claire Henchcliffe 博士指出：“‘重建’因疾病而丧失的脑网络这一理念令人振奋。”

BrainXell 还将在会议上展示关于 3D 神经血管微流体血脑屏障模型、加速少突胶质细胞祖细胞方案以及整合神经元、星形胶质细胞和小胶质细胞的多谱系神经球体等方面的研究数据。与会者可以前往公司展位 728 号，与科学团队进行交流。