溪砾科技推进CMT在研药RTX-117，已进入I期临床试验

2026年9月12日，首个全国CMT（腓骨肌萎缩症）关爱日启动仪式暨“千里同行 步履寻光”病友交流会在云南昆明举办。该活动由千里行CMT互助之家与豌豆Sir联合发起，并正式确立每年9月19日为全国CMT关爱日。

溪砾科技（ReviR Therapeutics）作为支持企业出席活动。溪砾科技中国区CEO刘阳博士现场分享了针对CMT等适应症的在研创新药管线RTX-117的最新研发动态。

刘阳介绍，RTX-117基于小分子调控RNA技术开发。临床前研究数据显示，该候选分子性质良好，并在动物模型中展现出显著疗效。目前，RTX-117的临床I期试验进展顺利，团队正同步推进多方科研合作，为后续临床阶段提供支撑。

CMT位列我国首批罕见病目录，属于一组遗传性周围神经病，患病率约为1/2500，致残率较高，目前全球临床上仍缺乏有效治疗方案。长期以来，CMT隐匿于公众认知盲区，患者普遍面临确诊周期长、康复资源不足及社会认知有限等多重挑战。及早确诊不仅对患者个体的疾病干预与生育指导至关重要，也为靶点发现与新药研发提供了关键支持。

溪砾科技表示，在推进RNA靶向小分子药物研发的同时，深入临床一线倾听罕见病家庭的真实诉求同样是药物研发的重要环节。公司将以关爱日启动为契机，持续加强与病友群体及科研机构的协同，加速探索更精准、有效的治疗手段。