AI制药告别单点内卷：从分子设计走向“生命世界模型”

当行业目光依旧聚焦于基础大模型的参数规模与通用智能时，AI的竞逐重心正在向更复杂的生命系统延伸。

今年4月，扎克伯格夫妇创立的科研机构 Biohub 启动虚拟生物学计划，首期投入5亿美元搭建底层数据与实验能力。10月，该项目规模进一步扩大：美国能源部、美国国立卫生研究院（NIH）联手 Biohub，联合 Meta、Google DeepMind 和 Isomorphic Labs，共同搭建生命预测模型的数据底座。整个项目承诺投入达18亿美元，其中美国能源部未来五年提供超5亿美元，NIH 则全面开放多年积累的生物医学数据库。

这套系统的目标，是在计算机中建立从分子、基因、细胞到完整生命系统的高保真数字版本。科研人员未来能够像与大语言模型对话一样，在虚拟环境中提出假设、模拟干预并推演疾病进展，完成数字试验后再进入实验室验证。

这意味着，生命科学正演变为 AI 竞争的第二战场。通用模型赛道在算力、数据和人才上的同质化竞争加剧，而生命系统的动态复杂度极高，能够率先理解生命运转规则的团队，将建立起难以复制的深层壁垒。

分子设计跑分亮眼，新药落地依然艰难

AI 与生物医药结合已有十余年，但行业始终面临一个拷问：我们真的因此迎来更多新药了吗？

近年来，AI 制药的明星成果高度集中在微观分子层面：蛋白质结构预测、候选分子生成、靶点亲和力预测等。模型能够快速筛选数以亿计的化学空间，研发早期的效率提升非常显著。

然而，从算法跑分走向临床上市，现实差距依然巨大。《自然综述：药物发现》（Nature Reviews Drug Discovery）今年刊文复盘行业进展指出，尽管算法层出不穷，但真正产生临床价值的成果仍然有限，大量管线卡在临床前或一、二期临床，进入三期临床的项目寥寥无几。

问题的根源在于，行业此前对复杂生命现象进行了过度简化。在小分子生成中，找到能与蛋白结合的配体，并不等同于设计出一款安全有效的药物。药物进入的是一个极其庞杂的动态系统：基因变异引发信号通路级联反应，进而影响细胞状态、微环境与器官代谢。

AI 擅长解答“哪种分子能精准结合该靶点”，却难以预测更深层的系统问题：为什么这个靶点会致病？干预之后会引发全身哪些连锁毒副作用？为什么同一种药物在细胞实验有效、在不同患者体内效果迥异？若 AI 只能洞察孤立的分子，而无法理解整套生命系统，新药研发的成功率就很难从根本上被颠覆。

突破单点局限，构建生命世界模型

正是基于这一反思，生命科学领域的 AI 建模正在突破单点分子和孤立蛋白的限制，向上扩展为生命世界模型。

大语言模型学习人类语言逻辑，物理世界模型学习时空运动规律，而生命世界模型需要模拟更复杂的非线性规则。细胞会代偿、变异、衰老，并对外部干扰持续反馈。生命世界模型并非静态的知识图谱，其核心使命是模拟系统受到扰动后的演化轨迹。

这也彻底重塑了新药研发的范式：

• 传统模式：基于预先给定的靶点，利用算法快速寻找结合能力强的候选分子；
• 新系统模式：从真实疾病机理出发，系统推演致病网络，找出最适合干预的关键节点，预先筛选受益患者人群，并推测潜在的全身性连锁反应。

计算医学入局，基础设施成为决胜点

这种向系统化建模的转型在国内外同步展开。在我国工业和信息化部等十部门联合发布的《医药工业发展“十五五”规划》中，计算医学首次与人工智能、量子计算、超级计算并列，被纳为未来五年医药工业的核心重点方向。

国内团队同样在推进系统性方案。哲源科技避开了单纯刷大模型参数的单点路线，转而整合基因组学、单细胞表征、病理机制与临床表型数据，推演多层级生命计算体系，并于近期推出了 WHIRLPO 计算医学平台。

构建真正的生命世界模型，其工程工程复杂度远超纯文本大模型，主要面临四大系统性挑战：

1. 数据跨度极大且离散：没有统一的高保真语料库，基因组、空间转录组、影像及临床随访数据维度差异悬殊，大量关键扰动数据必须依赖专门的湿实验定制产出。
2. 多尺度系统耦合：微观 DNA 突变、中观组织微环境与宏观疾病表型无法依靠单一模型吞吐，需要多模型与知识库协同推理。
3. 复杂异构算力调度：从动力学模拟、多组学分析到数字病人模拟，算法涵盖完全不同的计算架构，对 CPU/GPU 混合调度提出极高要求。
4. 干湿实验严密闭环：生命推演不能停留在算法内部自洽。模型推测的生物假说必须经由实验室湿实验检验，并将实验数据实时反馈，修正模型参数。

因此，AI 生命科学已全面告别“单一算法拼准确率”的初级阶段，正式进入以底层数据底座、计算平台与实验闭环为代表的基础设施竞争时代。新药治疗的最终主体是完整的人体，只有完成从处理静态生物数据到读懂动态生命系统的跃迁，AI 才能真正兑现其重塑生命科学的承诺。