科技巨头扎堆AI制药：能否打破新药研发“双十定律”？

从华为成立“制药军团”并宣布做医药行业赋能者，到 OpenAI 发布生命科学模型 GPT-Rosalind 并收购协作平台 Orchestra Bio，科技巨头跨界制药已成浪潮。

今年以来，Anthropic 以 4 亿美元收购 AI 生物初创团队 Coefficient Bio，推出科学家专属产品 Claude Science，甚至在旧金山湾区建立了实体生物实验室；Google DeepMind 旗下的 Isomorphic Labs 估值已达 400 亿至 500 亿美元，其设计的抗癌药物即将进入人体试验；字节跳动也将 AI 制药业务分拆为独立公司 Anew Labs，完成 2.9 亿美元首轮融资。

在这场集体进军背后，科技巨头究竟看中了什么？AI 又能给百年制药工业带来多大颠覆？

传统制药困境：成功率仅 0.1% 的概率游戏

在现代制药史上，新药发现往往长期依赖庞大的试错与偶然。早在 20 世纪 90 年代，汽巴—嘉基公司就曾计算出宇宙中可能成药的化合物数量高达 $3 \times 10^{62}$ 种。哪怕每秒测试 1000 种化合物直至太阳熄灭，穷尽的也只是沧海一粟。

这造就了医药界著名的“双十定律”：一款新药从实验室发现到最终获批上市，平均耗时超过 10 年，研发投入动辄突破 10 亿美元。统计数据显示，研发立项项目中仅有 5% 获批进入流程，其中最终能获得监管机构认可的仅占 2%，综合成功率仅约 0.1%。

从青霉素的偶然发现与艰难量产，到当下礼来市值突破万亿美元背后的双靶点“药王”替尔泊肽，研发历程无一不是漫长时间、巨额资金、敏锐洞察与运气的艰难接力。

前期效率翻倍，难渡 II 期“死亡之谷”

AI 的介入，首要改变的是药物研发早期的“盲人摸象”。

新药研发通常包含药物发现、临床前研究、临床试验及审批上市四个阶段。AI 目前的核心战场集中在前面两个阶段：

• 靶点识别与结构预测：基于深度学习模型预测蛋白质三维空间结构，打破过去数月甚至数年的结构解析周期。
• 分子筛选与性质优化：从上百亿级虚拟分子库中快速筛选与靶标结合的高活性化合物，预测成药性与潜在毒性。

以 AI 制药企业英矽智能的数据为例，AI 平台可将临床前候选药物的研发成本从 4 亿美元以上压降至数百万美元，周期从 4 年以上压缩到 12 至 18 个月。业内综合评估显示，AI 能将临床前靶点筛选和优化效率提升 2 至 4 倍，砍掉 30% 以上的无效试错成本。

然而，当管线进入人体临床阶段，AI 的加速神话便遭遇了现实阻力。

发表于权威医学期刊《Cancer Treatment Reviews》的一项追踪研究显示，截至 2026 年初追踪的 129 个 AI 相关在研药物中，进入 I 期临床的比例达 55.8%，但通过或进入 II 期临床的比例断崖式下滑至 18.9%，最终进入 III 期临床的仅有约 3.9%。

截至目前，全球尚无一款由 AI 完全主导设计的新药走完 III 期临床并获批上市。II 期临床之所以被称为“死亡之谷”，是因为真实人体是极度复杂的演化系统。生物体存在大量代偿机制，同一靶点在不同疾病进程与人群亚群中反应迥异，这些尚未被数字化的生物机制很难直接被当前模型完美推演。

巨头下注的底层逻辑：争当“卖铲人”

明知临床后期充满不确定性，为何科技公司仍蜂拥而入？

首先是商业变现天花板。相比于金融、制造等行业定制化程度极高的落地场景，生命科学底层机理具备全球通用性，一个高水平生物推理模型的复用价值极高。IQVIA 数据预计，全球药品年支出将在 2028 年达到约 2.3 万亿美元，如司美格鲁肽、替尔泊肽等重磅药物单品年销售额均超 360 亿美元，市场空间巨大。

其次是避险与生态占位。除少数押注全流程管线的独立企业外，OpenAI、华为、英伟达等巨头大多明确自身为“基础设施赋能者”，选择聚焦于确定性极高的早期发现环节，规避耗资数十亿的后期临床试错风险，争当“卖铲人”。

最后是高价值数据飞轮。在通用大模型面临互联网公开文本耗尽瓶颈的当下，医疗文献、专利数据、蛋白质图谱与临床试验记录构成了稀缺且不可合成的高壁垒数据池。提前抢占生物计算生态，是巨头下一代多模态科学推理模型竞争的核心弹药。

AI 制药的短期前景，取决于代表性 AI 管线在临床后期的突围概率；但更长远的演进，仍取决于人类能否建立起更精准映射生物系统复杂性的多模态数据基础。