科学前沿/07.27 · 08:03/2 MIN/12 阅读
基因编辑治疗致死，中国大学展开调查
上海交通大学医学院宣布调查一名6岁女孩在接受实验性基因编辑治疗后死亡的案例。女孩接受世界首个脑靶向CRISPR碱基编辑疗法，七天后死于严重免疫反应。研究团队在发表论文时未公开这名患者的死亡信息。
上海交通大学医学院近日宣布，将对该校附属新华医院一名6岁女孩在接受实验性基因编辑治疗后死亡的事件展开全面调查。这一死亡案例此前从未在研究人员公开发表的论文中披露。
根据《科学》杂志与Retraction Watch在7月23日联合发表的调查报告，这名化名为“梅”的女孩于2025年3月在上海新华医院接受了据称是世界首个脑靶向CRISPR碱基编辑疗法。梅患有Snijders Blok-Campeau综合征，这是一种由CHD3基因突变引起的罕见遗传病，导致轻度认知障碍。治疗方案通过脊髓注射数万亿个病毒，旨在让病毒进入大脑并修复潜在基因缺陷。
然而在输注七天后，梅死于严重的免疫反应。医院确定她的死因是血栓性微血管病——一种由病毒类基因治疗引发的免疫反应，会导致血液凝块。女孩原本想要治疗的疾病并非致命性疾病。
调查发现，该试验在已发表的研究中并未披露这起死亡事件以及动物安全方面的问题。梅的父母已要求追究相关责任。
这一案例引发了对中国快速扩张的生物技术领域监管力度和透明度的广泛质疑。同时，它也让人联想到2018年贺建奎基因编辑婴儿的争议事件，该科学家最终被判刑。
这起死亡事件对整个基因治疗领域也产生了影响。近年来基因治疗发展迅速，但利用病毒载体向大脑输送基因编辑工具仍是全球研究热点，而严重的免疫反应依然是该疗法最大的风险之一。当实验性治疗被用于非致命性疾病，尤其是儿童患者时，这一案例生动展现了其中蕴含的风险。
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